Er zijn diverse farmaceuten bezig met medicatie voor PNH. De contactgroep houdt hierbij vinger aan de pols. Om de ontwikkelingen af te stemmen met het ministerie is er af en toe een overleg. Na het laatste overleg in oktober 2024 met het ministerie van VWS, waar Cor Koekkoek en Shosha Melkman van het bestuur bij waren, zijn dit de belangrijkste zes conclusies. (Voor alles geldt: wordt vervolgd!)
- Het contract tussen ministerie van VWS met Alexion over ravulizumab loopt tot 2026. Medio 2025 zullen er gesprekken zijn over verlenging hiervan.
- Er komt een studie van het Radboudumc om te kijken of de toediening van ravulizumab bij patiënten verlengd zou kunnen worden. De verwachting van de onderzoekers is dat de toediening van ravulizumab van acht naar gemiddeld 11.9 weken zou kunnen. Aanleiding voor deze veronderstelling was dat de gemiddelde restmedicatie na acht weken hoog was bij de patiënten waar het eerste onderzoek bij heeft plaats gevonden. Er is in 2023 hierover een voorpublicatie geweest.
- Alexion heeft een dossier ingediend voor het opnemen van danicopan in het basispakket. Deze orale C3-remmer moet in combinatie met ravulizumab, dat een C5-remmer is, verstrekt worden en geldt voor die patiënten die met ravulizumab toch nog afbraak van bloed hebben.
- Novartis heeft ook een verzoek tot opname in het basispakket van iptacopan. Dit is een combi van een C3 en C5-remmer. Het pilletje moet twee keer daags worden ingenomen. Het verzoek is beoordeeld als een aanvraag voor het geneesmiddel vergoedingssysteem (GVS). En niet als een sluismedicatie. Reden hiervan is dat het om orale medicatie gaat die rechtstreeks via de apotheek verkrijgbaar zou kunnen zijn. Met het oog op de prijs van de medicatie is de verwachting dat de aanvraag door Zorginstituut Nederland wordt voorgelegd aan VWS met het verzoek om te gaan onderhandelen over de prijs.
- Sobi overweegt een dossier in te dienen bij VWS om Aspaveli/pegcetacoplan als eerstelijns medicatie en los van het HB van een patiënt beschikbaar te stellen. Nu is het een tweedelijns medicatie en moet de patiënt voldoen aan de voorwaarde dat het HB lager is dan 6.5.
- NB Uit studies en de rapportages van ZINL is sprake van dat 29 procent van de patiënten ondanks een C5-remmer klachten blijven houden waaronder nog afbraak van bloedcellen waardoor de bloedwaarden aan de lage klant blijven. Deze patiënten zouden in aanmerking kunnen komen voor een C3-remmer.
NB Uit studies en de rapportages van ZINL is sprake van dat 29 procent van de patiënten ondanks een C5-remmer klachten blijven houden waaronder nog afbraak van bloedcellen waardoor de bloedwaarden aan de lage klant blijven. Deze patiënten zouden in aanmerking kunnen komen voor een C3-remmer.
Reactie ministerie
VWS meldt over de mogelijke beschikbare medicaties dat er uiteindelijk naar de prijs wordt gekeken en niet naar het bedieningsgemak van patiënten. Het op de markt komen van meerdere medicaties maakt het wel interessant en zal effect op de prijs hebben. De onderhandelingen met de nieuwkomers zal dat uitwijzen.
Meer over medicatie PNH volgt na analyse enquête. Eind november 2024.
Ook hier staat meer te lezen over PNH, behandeling en medicatie.
