Op 11 mei sprak de AA & PNH Contactgroep met het AA-expertisecentrum aan het LUMC voor het halfjaarlijks overleg. Namens de contactgroep gingen Lisette Jong en Annelies Stokkink in gesprek met specialist Jennifer Tjon over onder andere de stand van zaken in de kennis over AA en Covid19, het onderzoek naar de kwaliteit van leven en de uitkomsten van de RACE-studie en wat de gevolgen hiervan kunnen zijn voor de behandeling van patiënten in Nederland.
Covid19
Er zijn enkele wetenschappelijke artikelen verschenen die het verloop van Covid19-infecties bij AA-patiënten beschrijven. Deze laten zien dat infectie gepaard kan gaan met een daling in de bloedwaarden. Om de kans op daling van de bloedwaarden te verkleinen en het opbouwen van bescherming tegen een ernstig verloop van de infectie te verhogen, wordt vaccinatie van aplastische anemie-patiënten geadviseerd.
Tegelijkertijd leven er onder patiënten zorgen over de mogelijkheid van het terugkomen van AA door vaccinatie. Deze zorgen worden onder andere gevoed door richtlijnen waarin staat dat voorzichtigheid geboden is rondom vaccinaties bij AA-patiënten. In het LUMC zijn 25 patiënten die ATG hebben gehad gevolgd rondom de Covid19-vaccinaties. Bij hen is bloed afgenomen dat is onderzocht op de aanmaak van antistoffen en immuunrespons. Geen van de 25 patiënten kreeg AA terug tijdens of na de vaccinaties. Ook bleken zij even goed in staat als gezonde personen om bescherming tegen het virus op te bouwen. Aan een publicatie over dit onderzoek wordt op dit moment gewerkt.
Kwaliteit van leven
Op 20 april is de QLQ-AA/PNH vragenlijst rondgestuurd onder de AA-patiënten van het LUMC. De QLQ54 is gericht op het meten van de kwaliteit van leven van AA- en PNH-patiënten. Heb je de lijst ontvangen maar nog niet ingevuld? Wij roepen je op om dat alsnog te doen. Inzicht in de kwaliteit van leven van patiënten is belangrijk om gedeelde problemen in kaart te brengen. Denk hierbij aan blijvende vermoeidheid na ATG-behandeling, problemen rondom werk en sociale activiteiten en behoefte aan psychologische ondersteuning. Het relatief kleinschalig onderzoek aan het LUMC dient als eerste inventarisatie van wat er speelt onder AA-patiënten en kan in de toekomst hopelijk uitgebreid worden naar andere ziekenhuizen. De resultaten kunnen bijdragen aan het vormgeven van de behandelrichtlijn voor AA, bijvoorbeeld met betrekking tot het bieden van passende nazorg.
Daarnaast kan de vragenlijst worden ingezet in de spreekkamer. De patiënt vult de vragenlijst in ter voorbereiding op een consult. De op AA- en PNH-patiënten toegespitste lijst kan daarbij helpen om woorden te geven aan je ervaringen en het gesprek te openen over de dingen waar je tegenaan loopt. Voor de specialist biedt de vragenlijst aanknopingspunten om de patiënt gerichter te kunnen helpen.
RACE-studie en eltrombopag
Begin dit jaar zijn de resultaten van de RACE studie gepubliceerd effectiviteit en veiligheid van het toevoegen van de synthetische groeifactor eltrombopag aan de eerstelijnsbehandeling met ATG en ciclosporine onderzocht. Het artikel laat zien dat het toevoegen van eltrombopag tot een gemiddeld snellere hematologische reactie leidt. Het middel eltrombopag lijkt daarmee effectief de aanmaak van bloedcellen te stimuleren.
Extra middel
Wat zijn de gevolgen van de uitkomsten van deze studie voor de behandeling van patiënten in Nederland? Jennifer Tjon geeft aan nog steeds terughoudend te zijn met het gebruik van eltrombopag in de eerstelijnsbehandeling van patiënten met aplastische anemie. Hoewel het toevoegen van het middel tot een snellere reactie van het beenmerg leidt, zijn de uiteindelijk resultaten tussen de groepen in de studie die met en zonder eltrombopag behandeld werden gelijk: de overleving is hetzelfde. Dit roept de vraag op of het verantwoord is om patiënten op basis van deze kennis bloot te stellen aan een extra middel dat ook mogelijke bijwerkingen met zich meebrengt. Het betekent dat patiënten in Nederland bij eerstelijnsbehandeling met ATGAM en ciclosporine daarnaast niet direct starten met eltrombopag. Op individuele basis zal eltrombopag waarschijnlijk wel eerder worden ingezet dan voorheen. Bijvoorbeeld bij patiënten met zeer ernstige aplastische anemie met een hoog infectiegevaar die extra gebaat zijn bij een snelle reactie van het beenmerg.
